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　　【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】“漸凍癥”，又名“肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS)”，是一種罕見病。有數(shù)據(jù)顯示，我國每年新增漸凍癥患者約2.3萬例。按照病程2到5年估算，目前全國的漸凍癥患者約有6萬-10萬人，占全球漸凍癥患者的10%-20%。可見國內(nèi)漸凍癥藥物市場需求巨大。
 

　　據(jù)悉，漸凍癥藥物領(lǐng)域近日傳來好消息，即10月8日，中國國家藥監(jiān)局(NMPA)公示，渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液獲批進口，用于治療SOD1基因突變的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS，也被稱為“漸凍癥”)。
 

　　資料顯示，SOD1是被發(fā)現(xiàn)的ALS致病基因。目前，已知由SOD1基因突變引起的ALS約占所有ALS的2%，屬于超罕見疾病。SOD1-ALS患者的平均發(fā)病年齡約為50歲，中位生存期為2.7年，平均病程約為5年。患者多為脊髓起病，主要特點為下肢起病，典型表現(xiàn)為上下神經(jīng)元同時受損。此次獲批上市的托夫生注射液，是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運動神經(jīng)元的損傷，減緩疾病進展。
 

　　據(jù)悉，2023年4月，托夫生注射液先在美國獲批上市，也是目前一款針對SOD1-ALS的對因治療藥物；2024年5月獲歐洲藥物管理局(EMA)批準(zhǔn)用于ALS；2023年7月向國家藥監(jiān)局提交上市申請，并于2024年3月落地海南博鰲樂城先行區(qū)，可用于治療攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的漸凍癥成人患者。
 

　　本次該藥物在國內(nèi)獲批上市，將為國內(nèi)漸凍癥患者帶來新的治療選擇。據(jù)悉，在托夫生注射液獲批之前，中國獲批用于治療ALS的藥物只有利魯唑和依達(dá)拉奉。
 

　　資料顯示，利魯唑是一種苯并噻唑衍生物，可阻斷中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的谷氨酸能神經(jīng)傳遞。盡管利魯唑在臨床實踐中大都是安全且耐受性良好，但利魯唑在ALS中的療效有限。依達(dá)拉奉是一種自由基清除劑，具有抗氧化應(yīng)激作用，對ALS效果不佳。業(yè)內(nèi)表示，此次托夫生注射液在中國的獲批上市，將開啟包括中國ALS患者在內(nèi)對因治療的新時代。
 

　　漸凍癥作為一種罕見病，治療很困難，至今仍缺乏有效的根治手段。不過當(dāng)前也有不少藥企正在開展這類藥物的研發(fā)。如2023年11月，士澤生物醫(yī)藥(蘇州)有限公司研發(fā)管線臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品治療漸凍癥(肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS)獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)認(rèn)證授予孤兒藥資格！成為中國自研和國產(chǎn)iPS衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格。
 

　　有業(yè)內(nèi)人士指出，盡管當(dāng)前國內(nèi)外有諸多企業(yè)正在開展?jié)u凍癥藥物的研發(fā)，但真正能獲批上市的藥物仍然不多。
 

　　業(yè)內(nèi)人士指出，在創(chuàng)新藥物研發(fā)的基礎(chǔ)上，輔助治療手段非常重要。如當(dāng)患者出現(xiàn)嚴(yán)重的吞咽困難時，應(yīng)盡早進行經(jīng)皮胃造瘺術(shù)來保證營養(yǎng)供給。此外，呼吸功能減退時應(yīng)盡早使用無創(chuàng)雙水平正壓呼吸機輔助通氣。此外，適度康復(fù)鍛煉、心理治療，佩戴頸托、電動輪椅、眼動儀甚至電子喉(蔡磊曾試用了清華大學(xué)的研究成果改善了發(fā)音)、腦機接口等高端科學(xué)技術(shù)等輔助手段都在嘗試更好地改善患者的生活質(zhì)量。
 

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