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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】2024年剛開啟不久，基因療法開發(fā)商VoyagerTherapeutics與諾華制藥子公司就宣布“牽手”，雙方將合作推進(jìn)亨廷頓病(HD)和脊髓性肌萎縮癥(SMA)和臨床前基因治療候選藥物。
 

　　強(qiáng)強(qiáng)合作的背后，是基因療法市場蓬勃發(fā)展的增長潛力。根據(jù)Allied Market Research和Global Market Research的研究，預(yù)計(jì)到2030年，全球基因編輯市場規(guī)模將達(dá)到360.61億美元，復(fù)合年增長率為22.3%。
 

　　CBER顯示，2023年CBER共批準(zhǔn)了5款基因療法，2022年該部門批準(zhǔn)了4款基因療法。2023年新批準(zhǔn)的5款療法涵蓋多種罕見病治療領(lǐng)域，包括鐮刀型細(xì)胞貧血病(SCD)、杜氏肌營養(yǎng)不良癥等。
 

　　其中，有一款是基于CRISPR基因編輯技術(shù)開發(fā)的Casgevy療法，這被認(rèn)為是基因療法領(lǐng)域一個(gè)具有里程碑意義的突破。
 

　　2023年12月9日，美國FDA宣布批準(zhǔn)一款商品名為Casgevy的CRISPR/Cas9基因編輯療法上市，用于治療12歲及以上的鐮刀型細(xì)胞貧血病(SCD)患者，定價(jià)220萬美元，折合人民幣超過1500萬元。此前的2023年11月17日，英國藥品和健康產(chǎn)品管理局已批準(zhǔn)該療法上市。
 

　　資料顯示，鐮刀型細(xì)胞貧血病(SCD)是一種遺傳性血液病，由于編碼血紅蛋白β肽鏈的基因出現(xiàn)變異，導(dǎo)致血紅蛋白功能異常。臨床表現(xiàn)為慢性溶血性貧血、易感染和再發(fā)性疼痛危象引起慢性局部缺血從而導(dǎo)致器官組織損害。主要通過輸血、藥物治療等方法進(jìn)行治療?；颊呷源嬖诰薮蟮纳形幢粷M足的臨床需求。2018年5月11日，國家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合制定了頭一批罕見病目錄，將鐮刀型細(xì)胞貧血病也收錄其中。
 

　　杜氏肌營養(yǎng)不良也是一種罕見病，它是由于人體DMD基因發(fā)生功能缺陷所導(dǎo)致的一種單基因病，是進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良癥中尤為常見、發(fā)病率很高的一種。據(jù)悉，如果不經(jīng)過任何藥物治療和康復(fù)訓(xùn)練，DMD患者肌肉無力萎縮持續(xù)進(jìn)展，將導(dǎo)致脊柱畸形、心肺功能衰竭，從而危及患者的生命。
 

　　2023年6月22日，Sarepta Therapeutics宣布其與羅氏(Roche)聯(lián)合開發(fā)的基因療法Elevidys(delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001)獲美國FDA加速批準(zhǔn)上市，這是全球頭款杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)的一次性基因療法，適用于4-5歲攜帶抗肌萎縮蛋白基因突變的非臥床兒科杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)患者。Sarepta表示，Elevidys的初步定價(jià)為320萬美元。
 

　　據(jù)行業(yè)媒體Fierce Biotech 2023年7月份的報(bào)道，美國FDA生物評估和研究中心(FDA’s Center for Biologics Evaluation and Research，CBER)主任表示，基因療法潛力巨大，進(jìn)展緩慢可能是因?yàn)楸O(jiān)管過程的阻礙。
 

　　為提高審批(基因療法)產(chǎn)品的速度，美國FDA生物評估和研究中心已制定了一個(gè)“四點(diǎn)計(jì)劃”加速批準(zhǔn)基因療法，包含促進(jìn)生產(chǎn)效率、確認(rèn)加速批準(zhǔn)法規(guī)途徑、聯(lián)合其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)、啟動第二代“曲速行動”(Operation Warp Speed，目的是推動罕見病藥物研發(fā)的進(jìn)展，)等，并建議簡化病毒載體審查程序。業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)，“四點(diǎn)計(jì)劃”有望加速批準(zhǔn)基因療法，預(yù)計(jì)未來FDA 批準(zhǔn)基因治療藥物的數(shù)量會進(jìn)一步增加。
 

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