1. 項目名稱
苯丁酸鈉
英文名：sodium phenylbutyrate
商品名：Buphenyl powder、Ucyclyd Pharma
2. 制劑 
散劑、片劑 
3. 注冊類別
原料藥：3類；片劑：3類；散劑：3類
4. 適應(yīng)癥
所有新生兒酶缺乏（出生后28 d內(nèi)表現(xiàn)為*酶缺乏的），有高血氨性腦病家族史的遲發(fā)性酶缺乏（出生的*個月后表現(xiàn)為部分酶缺乏）的患者。應(yīng)盡早診斷、及早治療以提高生存率。給予苯丁酸鈉時應(yīng)限制飲食蛋白攝入，有時需補充必需氨基酸。
該品對于因氨基甲酰磷酸合成酶(CPS）、鳥氨酸氨甲酰轉(zhuǎn)移酶（OTC）或精氨基琥珀酸合成酶（AS）缺乏而致慢性脲循環(huán)紊亂的病人，可用作輔助治療。
5. 藥理作用 
本藥為乙酸苯酯的前體藥物，主要用于尿素循環(huán)障礙的附加治療。通過調(diào)整飲食中氮攝入量及使用本類藥物以排泄體內(nèi)的廢氮產(chǎn)物，可以減少尿素循環(huán)障礙患者的尿素合成。其具體作用機制如下：本藥在體內(nèi)經(jīng)β-氧化代謝成乙酸苯酯，乙酸苯酯繼而與谷氨酰氨共軛生成苯乙酰谷氨酰氨，上述2步反應(yīng)均較快而*。苯乙酰谷氨酰氨作為尿素的替代廢氮產(chǎn)物，可通過腎臟排泄，與尿素在摩爾水平上相比，兩者每摩爾均含有2摩爾氮(即1摩爾本藥也可以清除2摩爾氨基酸來源的氮)。據(jù)報道，使用本藥治療尿素循環(huán)障礙患者(聯(lián)合控制飲食氮攝入量)，血氨及血谷氨酸水平可有降低甚至達(dá)正常水平。