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罕見病藥物仍是進博會上的一大亮點,強生、賽諾菲等均攜創(chuàng)新療法登場

2024年11月09日 10:34:41來源:制藥網(wǎng)點擊量:18828

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  【制藥網(wǎng) 展會報道】罕見病藥物又稱孤兒藥,目前我國罕見病患者人數(shù)已超過2000萬人,每年新增患者超過20萬。這些患者普遍因藥物研發(fā)困難、受眾較少、價格高昂、推廣困難,國內(nèi)罕見病市場存在巨大的未滿足的臨床需求,廣大罕見病群體普遍面臨著無藥可用或者有藥難及的困境。近年來,隨著一系列鼓勵政策不斷出臺,海外新藥開始加速在國內(nèi)上市,就在近日舉辦的進博會上,就有強生、賽諾菲等均攜針對罕見病治療的創(chuàng)新療法登場。
 
  其中,來自強生的創(chuàng)新藥物特立妥單抗注射液在中國上市,開啟了我國多發(fā)性骨髓瘤免疫治療的雙抗時代。
 
  多發(fā)性骨髓瘤是我國血液腫瘤領(lǐng)域常見的惡性腫瘤,表現(xiàn)為克隆性漿細胞異常增殖。據(jù)悉,作為一種高度異質(zhì)性的血液腫瘤,幾乎所有患者在治療過程中都會面臨復(fù)發(fā)或耐藥。隨著疾病的進展,患者復(fù)發(fā)次數(shù)越多,后續(xù)治療難度越高,復(fù)發(fā)后的緩解深度也隨之降低,持續(xù)緩解時間不斷縮短。因此,既往至少接受過三線治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者迫切需要更有效的治療選擇。
 
  據(jù)悉,強生的特立妥單抗注射液可將CD3+T細胞重定向到表達BCMA的骨髓瘤細胞,以誘導(dǎo)殺傷腫瘤細胞。
 
  賽諾菲攜全球頭個的血友病siRNA創(chuàng)新非因子療法芬妥司蘭鈉注射液亮相。該療法通過一年最少6針皮下注射的創(chuàng)新機制,有望推動中國血友病患者從按需治療向規(guī)范化預(yù)防治療的變革。
 
  武田制藥的BBM-H901注射液于本屆進博會期間重磅亮相公司展臺并獻上全球初次大秀。
 
  資料顯示,血友病是一種遺傳性出血性疾病,它是由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出現(xiàn)的終身凝血功能異常。其中,凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病稱為血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病稱為血友病B。
 
  目前,血友病主要治療手段是凝血因子替代治療,患者須終身用藥,基因治療是有望治好血友病的前沿技術(shù),其技術(shù)原理是,通過載體將編碼功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ導(dǎo)入目標組織細胞內(nèi),使其表達并分泌具有凝血功能的凝血因子。作為國內(nèi)頭個已成功遞交新藥上市申請的適用于血友病B的重組腺相關(guān)病毒(AAV)的基因療法,BBM-H901有望推動中國的血友病診療加速進入基因治療時代。
 
  此外,諾華與罕見病聯(lián)盟建立合作。PNH是一種罕見的血液疾病,近年來諾華積極開展與中國PNH患者組織與該領(lǐng)域人士的合作,推動學(xué)科發(fā)展,助力中國PNH診療模式升級。據(jù)悉,針對本次合作,諾華將與罕見病聯(lián)盟探討如何協(xié)力提升PNH患者和公眾對該疾病的認知和健康素養(yǎng),以及如何通過開展各類活動和項目以幫助患者及其家屬更好地了解PNH、助力改善醫(yī)患溝通,并推動整個社會的健康績效提升,增強全社會對這一罕見病群體的關(guān)愛。
 
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