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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近年來，漸凍癥逐漸進(jìn)入公眾視野。所謂漸凍癥醫(yī)學(xué)名稱為肌萎縮側(cè)索硬化癥，是一種神經(jīng)退行性疾病，會(huì)影響大腦和脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元。
 

　　當(dāng)前全球范圍內(nèi)治療漸凍癥的藥物有4款，即美國FDA批準(zhǔn)的4款藥物，包括賽諾菲研發(fā)的利魯唑片劑Rilutek(1995年批準(zhǔn))、依達(dá)拉奉Edaravone(2017年批準(zhǔn))、由Amylyx制藥公司開發(fā)的藥物Relyvrio(2022年上市)、治療遺傳性ALS的療法Qalsody(2023年上市)。
 

　　據(jù)悉，在國內(nèi)市場(chǎng)，近期已有多家研發(fā)漸凍癥創(chuàng)新藥物的企業(yè)獲得資本的投資。
 

　　其中神濟(jì)昌華8月1日宣布完成了近億元Pre-A輪融資，本輪融資由中關(guān)村資本領(lǐng)投，中博聚力、傳化資本和三美投資跟投。所融資金將主要用于神濟(jì)昌華頭個(gè)管線SNUG01的IND(新藥臨床研究申請(qǐng))申報(bào)及其他管線產(chǎn)品的推進(jìn)等。
 

　　資料顯示，神濟(jì)昌華創(chuàng)業(yè)起點(diǎn)是從漸凍癥開始的，其搭建果蠅、小鼠等新型基因敲入動(dòng)物疾病模型平臺(tái)和中樞神經(jīng)系統(tǒng)腺相關(guān)病毒載體(AAV)篩選平臺(tái)，致力于開發(fā)針對(duì)肌萎縮側(cè)索硬化癥(ALS，俗稱“漸凍癥”)、腦卒中、帕金森病等神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療方法。據(jù)悉，神濟(jì)昌華在研管線共有6條，和漸凍癥相關(guān)的有5條。其中SNUG01(SG001管線產(chǎn)品)的IIT(研究者發(fā)起的臨床研究)患者招募正在北京大學(xué)第三醫(yī)院進(jìn)行。
 

　　7月，溪礫科技完成3000萬美元A輪融資，本輪融資由龍磐投資領(lǐng)投，老股東鼎暉投資、五源資本、雅億資本持續(xù)加投，晶泰科技、CMT研究基金會(huì)(CMT Research Foundation，CMTRF)跟投。
 

　　溪礫科技是一家結(jié)合AI技術(shù)進(jìn)行靶向RNA小分子藥物研發(fā)的生物科技公司。本輪投資將用于進(jìn)一步建設(shè)ReviR自主開發(fā)的AI藥物研發(fā)平臺(tái)VoyageR，并結(jié)合AI技術(shù)與ReviR團(tuán)隊(duì)豐富的藥物研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，持續(xù)推進(jìn)已有亨廷頓舞蹈癥(HD)管線以及包括腓骨肌萎縮癥(CMT)、肌萎縮側(cè)索硬化(漸凍癥，ALS)等多種神經(jīng)系統(tǒng)疾病相關(guān)管線的臨床前和臨床階段的開發(fā)。
 

　　據(jù)悉，結(jié)合自研、合作等方式，溪礫已建立涵蓋腓骨肌萎縮癥、漸凍癥、小腦性共濟(jì)失調(diào)等多條神經(jīng)系統(tǒng)疾病的相關(guān)管線。其中，推進(jìn)快的是針對(duì)亨廷頓舞蹈癥開發(fā)的自研管線。此外，公司的肌萎縮側(cè)索硬化(漸凍癥，ALS)管線當(dāng)前進(jìn)度可觀，有望于2025年初申報(bào)IND并開展臨床I期試驗(yàn)。
 

　　此外，專注于神經(jīng)損傷和退行性疾病的科技創(chuàng)新公司神曦生物在2023年5月也完成了超億元人民幣的Pre-A+輪融資。資料顯示，神曦生物的產(chǎn)品管線涵蓋了主要的神經(jīng)損傷和神經(jīng)退行性疾病，例如腦卒中、腦膠質(zhì)瘤、亨廷頓舞蹈癥、漸凍癥、阿爾茨海默癥、帕金森病、創(chuàng)傷性腦損傷、脊髓損傷和眼科疾病等。但是，神曦生物在漸凍癥藥物管線研發(fā)的推進(jìn)過程中還處在產(chǎn)品優(yōu)化階段，還未進(jìn)行到臨床前研究。
 

　　雖然，當(dāng)前有不少藥企正在加強(qiáng)漸凍癥治療藥物的開發(fā)，且部分企業(yè)獲得資本的投資，但是有分析人士表示，要實(shí)現(xiàn)國產(chǎn)漸凍癥治療藥物取得重大突破、上市，仍是困難重重。如漸凍癥患者醫(yī)療數(shù)據(jù)不能打通，醫(yī)生和科研機(jī)構(gòu)掌握的樣本不夠；漸凍癥主要累及的器官是大腦和脊髓，它們不像人體其他部分病變可以活檢，無法在患者生前完成等。
 

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